좋은 소식,에이즈 치료를 위한 크리스퍼 유전자 편집에 대한 나쁜 소식

유전자 편집 기술은 에이즈 감염 환자에서 편집된 세포의 안전성과 성공적인 생착을 보여 주었지만 임상 적 이점은 없다고 연구진은 말했다.

Hematopoietic stem 고 조상세포로 편집 CRISPR-Cas9 기술을 성공적으로 이식하고 27 세 남자와도의 증거를 보여주었 복제,보고 뉴스 마오 쩌둥이 대장정 덩,박사,북경대학,중국에서와 동료,쓰기에 대한 간략한 보고서를 New England Journal of Medicine.

그러나 형질 전환 된 세포는 환자의 골수에서 소수(10%미만)로 남아 있었고 항 레트로 바이러스 치료가 중단되었을 때 바이러스 반동이 나타났습니다.

저자들은”베를린 환자”와 더 최근의”런던 환자”와 유사하게 조혈 줄기 및 전구 세포를 이용한 동종 이식 후 에이즈를 근절 할 수 있다고 말했다.”둘 다 동종 조혈 줄기 세포 이식 후 지속적인 에이즈 완화를 달성했습니다.

이 연구에서 남성 환자는 에이즈 감염과 급성 림프 구성 백혈병을 모두 가지고있었습니다. 이 유전자는 숙주 세포로 바이러스가 유입될 수 있는 에이즈 수용체를 암호화합니다. 줄기 세포와 전구 세포의 유전자 편집 효율은 17.8%라고 저자는 지적했다.

덩 샤오핑과 동료들은 19 개월 후 환자의 백혈병이 완화되었고 완전한 기증자 키메라를 달성했으며 환자는 에이즈 감염에 대한 예술을 계속 받고 있다고 말했다.

‘양성 및 음성 연구’

런던과 베를린 환자 모두 기증자로부터 줄기 세포 이식을 받았는데,연구자들은 그들의 성공의 열쇠라고 지적했다. 그러나 그 경우 어느 쪽도 크리스퍼 유전자 편집 세포를 사용하여 참여,연구에 참여하지 않은 샌프란시스코 캘리포니아 대학의 사티시 필라,박사는 말했다.

필라이는 덩 샤오핑과 동료들의 연구를 긍정적이고 부정적인 연구로 묘사했다.

“현장에서 떠 다니는 한 가지 큰 질문은 크리스퍼가 실험실에서 사용할 수있는 매우 강력한 도구이지만 실제로 임상 적 미래가 있다는 것입니다.”라고 필라이는 오늘 메드 페이지에게 말했다. “이것은 수문을 열어 크리스퍼-카스 9 유전자 편집이 임상 적으로 관련이 있고 임상 적으로 적용 가능하다는 것을 보여줄 수 있습니다. 그것은 에이즈 분야에 대 한 보다 유전자 편집 분야에 대 한 더 큰 이야기.”

이 절차가 환자의 에이즈에 많은 영향을 미치거나 치료하지는 않았지만,필라이는”크리스퍼 유전자 편집 세포를 만들 때 개인에게 해를 끼치 지 않았다.”

또한 그는 19 개월 후,저자들은 크리스퍼 세포의 증거를 계속 보았고,그들이 지배적이되지는 않았지만”엄청난 생존 단점”이 없다고 제안했다. 필라이는 또한 저자가”분화의 선의의 증거”를 발견했다고 지적했다-유전자 편집 전구체 세포가 몸 전체에 작업을 수행하는 데 필요한 새로운 세포를 생성 할 수 있었다 것을 의미한다. 또한 추가 돌연변이가 없음을 의미하는”오프 타겟”효과의 증거는 없었습니다.

“크리스퍼와 관련된 가장 큰 관심사 중 하나는,만약 당신이 크로노그래프 5 를 제거하더라도,그것은 당신이 원하지 않는 곳에서 돌연변이를 유발할 것”이라고 필라이는 지적하며,이 데이터를 바탕으로,오프-타겟 편집의 구체적인 증거는 없다고 덧붙였다.

필라이는 또한 유전자 편집의 효율이 20%미만으로 낮다고 지적했으며,효율성이 높으면 오프 타겟 효과가 발생할 수 있다고 추측했다. 그는 또한 연구의 주요 제한 것으로 낮은 효율을 언급했다.

필라델피아 펜실베니아 대학의 칼 준,메릴랜드에 의해 동반 사설은 또한”1 단계 시험에 기초 과학의 발전의 신속한 번역을 강조했다.”그는 게놈을 편집 한 그의 연구소에서의 실험은 동물에서의 개념 증명 실험에서 인간을 포함하는 실험에 이르기까지 5 년이 필요하다고 말했다. 그러나 첫 번째 동물 연구 이후이 중국 재판은 2 년 밖에 걸리지 않았습니다.

“이것은 중국의 규제 환경이 미국보다 더 빠른 번역을 허용한다는 표시 일 수있다”고 6 월은 썼다. “더 큰 의미에서 그것은 가능성이 설계 된 세포 치료에 대 한 개발 주기에 대 한 시간 프레임 전통적인 약 개발 시간 척도 보다 짧은 것입니다.”

6 월 추가 에이즈 박멸에 대 한 다른 기술 수 있습니다 더”보완 또는 더 확장 가능,”예.

공개

저자는 이해 상충을 밝히지 않았다.

6 월 공개된 티뮤니 티 치료제의 과학적 창시자,암,감염(에이즈 포함)및 자가면역 치료를 위한 인공티세포를 개발하는 데 전념하는 생명공학. 그는 설립자 주식을 가지고 있지만 티모니티에서 수입이 없습니다.

1 차 출처

뉴잉글랜드 의학 저널

출처 참고 문헌:”에이즈 및 급성 림프 구성 백혈병 환자의 크리스퍼 편집 줄기 세포”2019;도이:10.1056/네이 모아 1817426.

2 차 출처

뉴잉글랜드 의학 저널

출처 참고 문헌:6 월”크리스퍼 기술의 새로운 사용–애매한 에이즈 치료를 쫓는”2019;도이:10.1056/네이 즘 1910754.

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